2019-05-26 13:30:17 來源:參考消息網 責任編輯:王恩泰
核心提示:瑞士制藥商諾華公司治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的基因療法Zolgensma24日獲得美國批準。

轩辕传奇手游官网官网 www.ancqu.icu 參考消息網5月26日報道 路透社5月24日發表文章稱,瑞士制藥商諾華公司治療脊髓性肌萎縮癥(SMA)的基因療法Zolgensma24日獲得美國批準。該公司這種一次性療法的定價是創紀錄的212.5萬美元。

文章介紹,美國食品和藥物管理局批準對兩歲以下患有SMA的兒童進行Zolgensma治療,包括尚未出現癥狀者。批準使用的對象包括,患有這種遺傳性疾病最致命類型的嬰兒以及今后可能出現衰弱癥狀的患者。

洛杉磯兒童醫院的小兒神經科醫生埃瑪紐埃爾·蒂昂森說:“這可能是治療患有最嚴重類型SMA的嬰兒的一種新標準。”

蒂昂森說:“現在的任務是,努力與保險公司談判,讓它們相信,就長期而言,這種療法是省錢的。”

諾華公司管理層為定價進行了辯護,稱一次性治療比每年達數十萬美元的長期治療更有價值。

諾華公司去年引發了一場關于基因療法價值幾何的辯論。該公司估計,這種療法在每名患者身上最多能省500萬美元。

美國獨立機構臨床與經濟評論研究所在4月的評估斷定,諾華公司對Zolgensma療法的估價過高。

但該所24日稱,它認為這種療法低于該所設定的成本效益范圍的上限。

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